Badanie EsPhALL 2017/COGAALL1631 to międzynarodowe badanie kliniczne III fazy w obszarze ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u dzieci i młodzieży z dodatnim chromosomem Philadelphia (Ph+ALL). To badanie będzie wdrożone u pacjentów zakwalifikowanych wcześniej do leczenia zgodnego z obowiązującym standardem AIEOP-BFM ALL 2017, u których w trakcie diagnostyki molekularnej wykryta zostanie fuzja genów BCR-ABL1.

U pacjentów Ph+ALL od 15. doby leczenia, zastosowany będzie inhibitor kinazy tyrozynowej, imatinib. Lek będzie podawany doustnie w dawce 340 mg/m² połączeniu ze standardowymi chemioterapeutykami przez całą fazę indukcji remisji (ok. 8 tygodni) oraz przez resztę protokołu leczenia. Po zakończeniu fazy indukcji pacjenci zostaną przydzieleni do jednej z dwóch grup ryzyka – grupa standardowego ryzyka (SR – standard risk) i grupa wysokiego ryzyka (HR – high risk). Kwalifikacja do grup ryzyka oparta jest o wynik badania minimalnej choroby resztkowej (MRD – minimal residual disease) wykonanej metodą RQ-PCR (real-time quantitative polymerase chain reaction). Niskie MRD (<5×10^-4) kwalifikuje do grupy SR. W tej grupie pacjenci zostaną przydzieleni w sposób losowy do jednego z dwóch ramion terapeutycznych badania. Pozwoli to na porównanie skuteczności i stopnia toksyczności dwóch różnych schematów chemioterapii – schematu EsPhALL (Ramię A), który zawiera wyższe kumulacyjne dawki leków lub schematu COG (Ramię B), który zakłada mniej intensywną podaż chemioterapeutyków. Ocenie poddane będą wyniki leczenia, jako czas wolny od choroby oraz wczesne i późne powikłania chemioterapii ze szczególnym uwzględnieniem powikłań infekcyjnych.

Pacjenci, którzy nie odpowiedzieli dobrze na indukcję remisji (wysokie MRD ≥5×10^-4) zostaną włączeni do grupy HR, która zakłada zastosowanie konsolidacji remisji według schematu EsPhALL z grupy SR oraz przeszczep komórek krwiotwórczych. U pacjentów, u których wykonany będzie przeszczep imatinib będzie podawany także w okresie od 56. do 365. doby po przeszczepie. Pozwoli to ocenić skuteczność, a także toksyczności imatinibu podawanego w okresie po przeszczepieniu.

Założeniem badania jest poprawa wyników leczenia oraz wydłużenie czasu wolnego od choroby, szczególnie w grupie pacjentów wysokiego ryzyka, a także ocena toksyczności imatinibu w połączeniu ze standardowymi chemioterapeutykami.