Badanie AIEOP-BFM 2017 POLAND to ogólnopolskie badanie kliniczne III fazy w obszarze ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) u dzieci i młodzieży. Badanie jest prowadzone we współpracy z międzynarodową grupą badawczą I-BFM, w oparciu o zmodyfikowany protokół badania AIEOP-BFM ALL 2017. Protokół AIEOP-BFM ALL 2017 jest stosowany w Polsce od 2018 roku jako standard leczenia pacjentów pediatrycznych z ALL.

Leczenie pacjentów z T-ALL (białaczka T-komórkowa) przebiega zgodnie z aktualnym standardem leczenia, natomiast pacjenci z BCP-ALL (białaczka B-komórkowa) mają szansę na uzupełnienie standardowego leczenia chemioterapeutycznego lekami bortezomib i/lub blinatumomab. Bortezomib jako inhibitor proteasomu wpływa m.in. na regulację cyklu komórkowego komórek białaczkowych oraz ich apoptozę. Blinatumomab jest przeciwciałem bispecyficznym, które łączy się z antygenem CD19 na powierzchni limfocytów B oraz antygenem CD3 na powierzchni cytotoksycznych limfocytów T, co ułatwia niszczenie komórek białaczkowych.

Pacjenci, którzy ukończą leczenie indukujące remisję (33 dni) zostaną poddani badaniu szpiku kostnego w celu określenia minimalnej choroby resztkowej (MRD – minimal residual disease) metodą RQ-PCR (real-time quantitative polymerase chain reaction).

Następnie, pacjenci zostaną przydzieleni do jednej z dwóch początkowych grup ryzyka – grupa wczesnego wysokiego ryzyka (eHR – early high risk) i grupa wczesnego niewysokiego ryzyka (non-eHR – early non-high risk). Kwalifikacja do grup ryzyka oparta jest przede wszystkim o wynik MRD, ale istotne jest również przeprowadzenie badań genetycznych pod kątem m.in.: rearanżacji genu KMT2A, rearanżacji genu TCF3, hipodiploidii, profilu IKZF1^plus. Wysokie MRD (>= 5×10^-4) lub którekolwiek z wymienionych zaburzeń genetycznych kwalifikuje pacjenta do grupy eHR. Niskie MRD (<5×10^-4) i brak innych czynników ryzyka kwalifikuje do grupy non-eHR. Pacjenci w grupie eHR zostaną poddani randomizacji do jednego z dwóch ramion badania. Pacjenci otrzymają leczenie zgodne z obowiązującym standardem (rozszerzona konsolidacja remisji), jednakże w jednym z ramion zostanie podany dodatkowo bortezomib.

Po zakończeniu fazy konsolidacji pacjenci zostaną poddani kolejnemu badaniu szpiku kostnego w celu określenia minimalnej choroby resztkowej i oceny odpowiedzi na leczenie. Na podstawie wyniku MRD oraz innych czynników ryzyka pacjenci zostaną przydzieleni do jednej z trzech końcowych grup ryzyka (SR – standard risk, MR – medium risk, HR – high risk). Pacjenci z grup SR/MR będą leczeni zgodnie z obowiązującym standardem leczenia. Natomiast pacjenci z grupy HR (z pozytywnym wynikiem na obecność antygenu CD19) zostaną poddani randomizacji do jednego z dwóch ramion badania – ramię ze standardową, intensywną chemioterapią (3 bloki HR) oraz ramię z immunoterapią przy zastosowaniu blinatumomabu (3 cykle po 28 dni). W przypadku pacjentów z grupy HR u których utrzymywać się będzie wysoka choroba resztkowa zastosowany będzie przeszczep komórek krwiotwórczych.